FDA 授予腱鞘巨病变药物 Pexidartinib 突破性治疗药物资格

第一三共与 Plexxikon 宣布，美国 FDA 获颁 Pexidartinib 突破性疗程类固醇年满，应用于外科开刀将与功能考虑到或危重症潜在衰弱系统地的腱鞘雷公原发性（TGCT）疗程。TGCT 是一种引人注目的、不一定非转移性的，它影响滑膜线关节、滑囊及腱鞘，加剧溃疡、痛楚、好像及受影响关节或颈部运动意志力降低。

据估计，每年每 100 数万人之前会起因 11 例腱鞘雷公原发性病例。病征不一定在 20 岁至 50 岁肺炎，这取决于腱鞘雷公原发性的类型，妇女起因这种的可能性是男性的两倍。现阶段，尚无获 FDA 批准的系统地疗程类固醇应用于腱鞘雷公原发性的疗程。

开刀是现阶段腱鞘雷公原发性的主要疗程模式

「开刀是腱鞘雷公原发性的主要疗程模式，但对于扩散形式的该疾病病征，不够难以外科开刀，并且有高的复发率，加剧多种复杂的开刀，甚至使一些病征截肢，」第一三共督导副CEO全球开发总裁、哲学博士、文学士 Ghazzi 称。

「我们很高兴 FDA 意识到腱鞘雷公原发性未能满足的疗程需求，我们期望与 FDA 密切合作，加快这种应用于腱鞘雷公原发性病征的潜在非开刀疗程类固醇的开发。」突破性疗程类固醇年满的获颁基于一项 1 期研究成果扩大队列的结果，该研究成果旨在评价 Pexidartinib 的必需性与实证。

「在我们将要展开的 1 期研究成果之前所观察到的响应给予了初步的术语实证，即在一些腱鞘雷公原发性病征之前，使用 Pexidartinib 功能性可抑制 CSF-1R 可能会必需、有效地降低负担，为推进该类固醇直接转到 3 期临床试验给予了证据，」 Plexxikon 首席督导官、文学士 Bollag 称。

「在我们专注开发能够解决引人注目疾病如腱鞘雷公原发性未能满足医疗需求的新型抗病毒疗程类固醇之前，这次的突破性疗程类固醇年满代表了另一个重要的里程碑。」Pexidartinib 的一项 3 期研究成果 ENLIVEN 现阶段将要招募有病因，且开刀外科开刀将与功能考虑到或危重症潜在衰弱系统地的腱鞘雷公原发性病征。

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主笔： 冯志华